Etude FaR-RMS : étude globale de phase 1-2, randomisée, évaluant l'efficacité, la tolérance et la sécurité d’emploi de différents régime de traitements, chez des enfants et des adultes atteints de rhabdomyosarcome (au stade initial ou en rechute).

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Rhabdomyosarcome

Spécialité(s) :

  • Radiothérapie
  • Chimiothérapie
  • Thérapies Ciblées

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Entre 1 an et 25 ans.

Promoteur :

University of birmingham, Institut des études sur le cancer

Etat de l'essai :

ouvert aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 17/09/2020
Fin d'inclusion prévue le : 15/06/2030
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: 200
Tous pays: 1672
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 39
Tous pays: 128

Résumé

FaR-RMS est une étude globale destinée aux enfants et aux adultes atteints de rhabdomyosarcome (RMS), qu'il s'agisse d'un diagnostic initial ou d'une récidive. Elle adopte un format multi-bras et multi-étapes, abordant plusieurs questions de recherche distinctes.
FaR-RMS est conçu comme un programme de recherche évolutif, permettant l'introduction de nouveaux bras de traitement en fonction des données émergentes et des innovations.
Cette étude poursuit plusieurs objectifs :
- évaluer l'impact de nouveaux schémas thérapeutiques (incluant de nouveaux agents) dans les cas de RMS nouvellement diagnostiqués ou en récidive ;
- déterminer si la modification de la durée du traitement d'entretien influence l'évolution de la maladie ;
- et examiner si des changements concernant la dose, l'étendue (en cas de maladie métastatique) et le calendrier de la radiothérapie améliorent les résultats cliniques ainsi que la qualité de vie.
Par ailleurs, l'étude évaluera la stratification du risque en se fondant sur le statut du gène de fusion PAX-FOXO1 plutôt que sur le sous-type histologique, et explorera l'utilisation de l'évaluation de la réponse par TEP-TDM au FDG comme biomarqueur pronostique de l'évolution après la chimiothérapie d'induction.
Dans la mesure du possible, les patients nouvellement diagnostiqués doivent être inclus dans l'étude FaR-RMS au moment du diagnostic initial, avant toute administration de chimiothérapie. Toutefois, l'inclusion reste possible au stade de la radiothérapie ou du traitement d'entretien ; de même, les patients atteints d'une récidive peuvent intégrer l'étude même s'ils n'y avaient pas été inclus lors du diagnostic initial. Les patients peuvent faire l'objet de plusieurs randomisations ou enregistrements, selon leur groupe de risque et le stade de la maladie.

Population cible

  • Type de cancer : Rhabdomyosarcome
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Entre 1 an et 25 ans.

Références de l'essai

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 1-2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Contacts de l’essai

Coordinateur de l’essai

- COORDONNATEUR NON PRéSICé

,
,

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : FaR-RMS: An Overarching Study for Children and Adults With Frontline and Relapsed RhabdoMyoSarcoma

Résumé à destination des professionnels : FaR-RMS est une étude globale destinée aux enfants et aux adultes atteints de rhabdomyosarcome (RMS), qu'il s'agisse d'un diagnostic initial ou d'une récidive. Elle adopte un format multi-bras et multi-étapes, abordant plusieurs questions de recherche distinctes. FaR-RMS est conçu comme un programme de recherche évolutif, permettant l'introduction de nouveaux bras de traitement en fonction des données émergentes et des innovations. Cette étude poursuit plusieurs objectifs : - évaluer l'impact de nouveaux schémas thérapeutiques (incluant de nouveaux agents) dans les cas de RMS nouvellement diagnostiqués ou en récidive ; - déterminer si la modification de la durée du traitement d'entretien influence l'évolution de la maladie ; - et examiner si des changements concernant la dose, l'étendue (en cas de maladie métastatique) et le calendrier de la radiothérapie améliorent les résultats cliniques ainsi que la qualité de vie. Par ailleurs, l'étude évaluera la stratification du risque en se fondant sur le statut du gène de fusion PAX-FOXO1 plutôt que sur le sous-type histologique, et explorera l'utilisation de l'évaluation de la réponse par TEP-TDM au FDG comme biomarqueur pronostique de l'évolution après la chimiothérapie d'induction. Dans la mesure du possible, les patients nouvellement diagnostiqués doivent être inclus dans l'étude FaR-RMS au moment du diagnostic initial, avant toute administration de chimiothérapie. Toutefois, l'inclusion reste possible au stade de la radiothérapie ou du traitement d'entretien ; de même, les patients atteints d'une récidive peuvent intégrer l'étude même s'ils n'y avaient pas été inclus lors du diagnostic initial. Les patients peuvent faire l'objet de plusieurs randomisations ou enregistrements, selon leur groupe de risque et le stade de la maladie.

Objectif(s) principal(aux) : Evaluer la survie sans événements.

Critères d’inclusion :

  • Âge > 12 mois et ≤ 25 ans.
  • Diagnostic de rhabdomyosarcome confirmé par examen histologique (à l'exclusion du RMS pléomorphe)
  • Maladie à très haut risque
  • Aucun traitement antérieur pour le RMS autre que la chirurgie
  • Fonction hépatique adéquate : bilirubine totale ≤ 1,5 fois la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'âge, sauf si le patient est connu pour être atteint du syndrome de Gilbert ; ALT ou AST < 2,5 fois la LSN pour l'âge
  • Fonction hématologique adéquate : nombre absolu de neutrophiles ≥ 1,0 × 10⁹/l, plaquettes ≥ 80 × 10⁹/l
  • Fonction rénale adéquate : clairance de la créatinine estimée ou mesurée ≥ 60 ml/min/1,73 m²
  • Test de grossesse négatif documenté pour les patientes en âge de procréer
  • Engagement du patient à utiliser une contraception pendant le traitement et durant les 12 mois suivant le dernier traitement de l'étude (patientes) ou les 6 mois suivant le dernier traitement de l'étude (patients), si le patient est sexuellement actif
  • Consentement éclairé écrit du patient et/ou du parent ou tuteur légal

Carte des établissements