Étude ROMast-001 : étude d'extension visant à offrir un accès continu aux médicaments à l’étude, le trastuzumab déruxtécan, et à en évaluer la sécurité d’emploi à long terme, chez des patients ayant un cancer.

Résumé

Certaines études cliniques peuvent se terminer alors que les patients bénéficient encore d’un médicament efficace. Pour ces patients, il est important de continuer à avoir accès au traitement tout en poursuivant la surveillance de sa sécurité et de sa tolérance. C’est l’objectif de cette étude qui concerne le trastuzumab déruxtécan (T-DXd), un médicament ciblé utilisé dans certaines pathologies.

Cette étude multicentrique en ouvert permet à des patients ayant déjà reçu du T-DXd dans une étude précédente de poursuivre ce traitement. Les patients devront avoir bénéficié cliniquement du médicament et être en mesure de continuer selon les critères de suivi établis. Le schéma posologique sera le même que celui utilisé lors de l’étude initiale, sauf en cas d’effets indésirables nécessitant une adaptation.

Le traitement sera administré par perfusion intraveineuse tous les 21 jours et se poursuivra tant que le patient en tirera un bénéfice clinique et que la tolérance sera acceptable.

Tout au long de l’étude, les patients feront l’objet d’un suivi régulier avec des examens cliniques et biologiques pour surveiller la survenue d’éventuels effets indésirables graves ou spécifiques liés au traitement. L’étude prendra fin en cas de progression de la maladie, d’effets indésirables importants, de retrait du consentement ou d’autres critères définis.

Cette approche vise à garantir aux patients un accès continu à un traitement bénéfique, tout en assurant une surveillance rigoureuse de leur sécurité sur le long terme.

Population cible

• Type de cancer : Tout cancer
• Sexe : hommes et femmes
• Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

• N°RECF : RECF-005626
• EudraCT/ID-RCB : 2023-506330-73-00
• Liens d'intérêt : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06174987

Caractéristiques de l'essai

• Type de l'essai : thérapeutique
• Essai avec tirage au sort : Non
• Essai avec placebo : Non
• Phase : sans
• Etendue d'investigation : multicentrique - Monde

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai :  Étude d’extension visant à offrir un accès continu au(x) médicament(s) à l’étude et à en évaluer la sécurité d’emploi à long terme

Résumé à destination des professionnels : Cette sous-étude multicentrique, en ouvert, vise à assurer la continuité du traitement par trastuzumab déruxtécan (T-DXd) chez des patients ayant participé à une étude d’extension principale, et qui continuent de tirer un bénéfice clinique de cette thérapie. Les patients éligibles sont ceux ayant reçu du T-DXd dans l’étude mère et souhaitant poursuivre le traitement. Les anciens patients du bras comparateur peuvent accéder au médicament via les options standards disponibles. Les évaluations de la visite de fin de traitement (FdT) de l’étude mère servent de critères d’inclusion, sous réserve qu’elles aient été réalisées dans les 28 jours précédant la première dose dans cette étude. Sinon, des évaluations de sélection supplémentaires sont requises. Le schéma posologique de T-DXd reste identique à celui de la dernière dose reçue dans l’étude mère, sauf en cas d’événement indésirable (EI) nécessitant une réduction de dose ou un report, auquel cas une adaptation est prévue conformément aux recommandations en vigueur. L’objectif principal est de maintenir l’accès au T-DXd pour les patients en bénéficiant cliniquement, tout en surveillant sa tolérance à long terme via la fréquence des événements indésirables liés au traitement, qu’ils soient graves, d’intérêt particulier ou entraînant une modification du traitement. Le traitement est administré par voie intraveineuse le jour 1 de chaque cycle de 21 jours. Le T-DXd est fourni sous forme de poudre lyophilisée (100 mg par flacon) à reconstituer avec 5 mL d’eau pour préparations injectables, puis dilué dans une solution de dextrose à 5 % pour une administration à une concentration de 1 à 6,7 mg/mL, en fonction du poids du patient. Le traitement est poursuivi jusqu’à la survenue d’un critère d’arrêt tel qu’une progression de la maladie, une absence de bénéfice clinique, un événement indésirable, un retrait du consentement, un décès, une grossesse, un accès commercial gratuit au médicament, une décision médicale ou la clôture de l’étude. Une surveillance régulière est assurée tout au long de l’étude, incluant des examens cliniques et analyses biologiques, conformément au calendrier des événements (CdE).

Objectif(s) principal(aux) : Fournir un traitement aux patients qui continuent à tirer un bénéfice clinique du traitement médicamenteux à l’étude, et de continuer à surveiller la sécurité d’emploi à long terme du ou des médicaments à l’étude dans le cadre d’un traitement continu.

Critères d’inclusion :

• Âge ≥ 18 ans.
• Patient inclus dans une étude parente commanditée par Daiichi Sankyo (DS) seul, ou par DS et Astra Zeneca PLC (AZ) conjointement, ayant atteint la fin de l’étude "FdE", selon sa définition.
• Aucun signe de progression de la maladie et bénéfice clinique, évalué par l'investigateur, de la poursuite du traitement par un médicament de l'étude DS ou de l'alliance DS/AZ.
• Patients masculins ne doivent pas congeler ou donner leur sperme à partir de la sélection, pendant toute la durée de l'étude et au moins 4 mois après la dernière administration du médicament à l'étude.
• Patients féminins ne doivent pas donner ou récupérer pour leur propre usage des ovules à partir du moment de la sélection, et pendant toute la période de traitement dans le cadre du sous-protocole spécifique au composé et pendant au moins 7 mois après la dernière administration du médicament à l'étude.
• Contraception efficace pour les femmes et les hommes en âge de procréer.
• Consentement éclairé signé.

Critères de non inclusion :

• Patients qui ont cessé définitivement de prendre le médicament à l'étude dans l'étude mère.
• Accès local à un médicament disponible dans le commerce, sans frais pour le patient, conformément à la réglementation locale ou nationale.
• Femme enceinte ou allaitante.
• Tout effet indésirable, anomalie de laboratoire ou maladie intercurrente qui, de l'avis de l'investigateur, indique que la participation à l'étude n'est pas dans le meilleur intérêt du patient.

Critère(s) d’évaluation principal(aux) : Evénements indésirables liés au traitement (EILT) entraînant l’arrêt ou une réduction de la dose du médicament à l’étude, événements indésirables graves liés au traitement (EIGLT) et événements indésirables d’intérêt particulier (EIIP) liés au traitement.