Étude REMARK_001 : étude de phase 2, évaluant le RVU120 par voie orale, pour le traitement de l'anémie, chez les patients atteints de néoplasmes myélodysplasiques (SMD) à faible risque.

Mis à jour le

Type(s) de cancer(s) :

  • Syndromes myélodysplasiques à faible risque

Spécialité(s) :

  • Soins de Support

Sexe :

hommes et femmes

Catégorie âge :

Supérieur ou égal à 18 ans.

Promoteur :

GCP-Service International West GmbH

Etat de l'essai :

ouvert aux inclusions

Avancement de l'essai :

Ouverture prévue le : -
Ouverture effective le : 10/09/2024
Fin d'inclusion prévue le : 15/05/2026
Fin d'inclusion effective le : -
Dernière inclusion le : -
Nombre d'inclusions prévues:
France: -
Tous pays: 41
Nombre d'inclusions faites :
France: -
Tous pays: -
Nombre de centre prévus :
France: 5
Tous pays: 25

Résumé

Cette étude évaluera l'administration orale de RVU120, un nouvel inhibiteur de la kinase cycline-dépendante (CDK) 8/19, en termes d'amélioration hématologique érythroïde (HI-E) et de sécurité chez des participants atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD) à faible risque. Les patients répondeurs pourront poursuivre le traitement jusqu'à perte de réponse/progression de la maladie.

Population cible

  • Type de cancer : Syndromes myélodysplasiques à faible risque
  • Sexe : hommes et femmes
  • Age : Supérieur ou égal à 18 ans.

Références de l'essai

  • N°RECF : RECF-005792
  • EudraCT/ID-RCB : 2023-509947-29-00
  • Liens d'intérêt : https://www.clinicaltrials.gov/study/NCT06243458

Caractéristiques de l'essai

  • Type de l'essai : thérapeutique
  • Essai avec tirage au sort : Non
  • Essai avec placebo : Non
  • Phase : 2
  • Etendue d'investigation : multicentrique - Europe

Contacts de l’essai

Scientifique de l'essai

- COORDONNATEUR NON PRéSICé

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null ,

Détails plus scientifiques

Titre officiel de l’essai : A Phase II, Open-label, Multicenter Study of Orally Administered RVU120 for the Treatment of Anemia in Patients With Lower-risk Myelodysplastic Neoplasms (MDS)

Résumé à destination des professionnels : Cette étude évaluera l'administration orale de RVU120, un nouvel inhibiteur de la kinase cycline-dépendante (CDK) 8/19, en termes d'amélioration hématologique érythroïde (HI-E) et de sécurité chez des participants atteints d'un syndrome myélodysplasique (SMD) à faible risque. Les patients répondeurs pourront poursuivre le traitement jusqu'à perte de réponse/progression de la maladie.

Objectif(s) principal(aux) : Évaluer le taux de réponse érythroïde (HI-E) des participants après un traitement par RVU120 (dose de 150 mg).

Critères d’inclusion :

  • Âge ≥ 18 ans.
  • Diagnostic de néoplasies myélodysplasiques (SMD) de novo selon les critères 2022 de l'Organisation mondiale de la Santé (OMS). Le diagnostic sera confirmé lors du dépistage.
  • MSD à risque très faible, faible ou intermédiaire, avec un score allant jusqu'à 3,5 points selon la classification révisée du Système international de score pronostique (IPSS-R) (à confirmer lors du dépistage). Les patients présentant une délétion (5q) et au maximum une autre anomalie (à l'exclusion de la monosomie 7, de la délétion (7q) et de la mutation TP53) sont éligibles.
  • Anémie symptomatique : L'anémie symptomatique (toutes les anémies non dépendantes de la transfusion (NTD), à faible charge transfusionnelle (LTB) ou à charge transfusionnelle élevée (HTB)) doit être documentée au cours de la période de référence de 16 semaines se terminant le jour de l'inclusion.
  • Aucune option thérapeutique approuvée contre le SMD n'est disponible selon la décision du médecin traitant et sur la base des éléments suivants : Les patients doivent être exposés à l'ASE (et réfractaires ou intolérants) ou naïfs à l'ASE et avoir un taux d'érythropoïétine sérique > 200 U/L ET/OU exposés au luspatercept (et réfractaires ou intolérants) ou naïfs au luspatercept et non éligibles au traitement (par exemple, non approuvé) ET/OU exposés au lénalidomide (et réfractaires ou intolérants) ou naïfs au lénalidomide et non éligibles au traitement (par exemple, en raison de l'absence de del(5q))
  • Score de performance ECOG (Eastern Cooperative Oncology Group) de 0 à 2
  • Les patients doivent avoir arrêté leur traitement anticancéreux depuis 2 semaines ou 5 demi-vies, selon la durée la plus longue.
  • Fonction hématologique : numération leucocytaire périphérique (LEP), sans limite supérieure ou inférieure lors de la sélection, mais devant être < 10 x 109/L avant la première dose du médicament à l’étude ; numération plaquettaire > 25 000/μL
  • Fonction rénale : clairance de la créatinine ≥ 60 ml/min ; protéinurie < 2+ (mesurée par bandelette réactive) ou ≤ 1 000 mg/24 heures d’urine
  • Fonction hépatique : aspartate aminotransférase (ASAT) et alanine aminotransférase (ALAT) ≤ 3 x limite supérieure de la normale (LSN) ; bilirubine totale ≤ 1,5 x LSN ; albumine sérique ≥ 30 g/L (3,0 g/dL).
  • Coagulation normale (Rapport international normalisé (INR) élevé,
  • Temps de prothrombine ou temps de thromboplastine partielle activée (TCA) < 1,3 x LSN acceptable)
  • Fonction cardiaque adéquate confirmée par une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) ≥ 40 % selon l'échocardiographie ou l'imagerie par résonance magnétique (MUGA).
  • Pour les femmes en âge de procréer (FAP), un test de grossesse sérique négatif doit être confirmé avant l'inscription. Les FAP doivent s'engager à utiliser une méthode de contraception hautement efficace pendant leur participation à l'étude et jusqu'à 28 semaines (6,5 mois) après la dernière dose du médicament à l'étude. Les femmes doivent également s'abstenir de tout don de sang ou d'ovule pendant cette même période.
  • Pour les hommes, une méthode de contraception mécanique efficace doit être utilisée pendant leur participation à l'étude jusqu'à 28 semaines (6,5 mois) après la dernière dose du médicament à l'étude, si le patient est sexuellement actif et FAP. Les hommes doivent également s'abstenir de tout don de sang ou de sperme pendant cette même période.
  • L'investigateur considère que le patient est apte à participer à l'étude clinique en évaluant qu'il : Comprend les exigences de l'étude clinique et peut donner un consentement éclairé ; Peut se conformer aux exigences de dosage des médicaments de l'étude et à toutes les procédures et évaluations liées à l'étude ; et N'est pas considéré comme potentiellement peu fiable et/ou non coopératif
  • A reçu tous les vaccins contre la maladie à coronavirus 2019 (COVID-19) conformément aux directives nationales en vigueur.

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