The accelerated approval of oncologic drugs: Lessons from ponatinib
A partir de données de la Food and Drug Administration entre 2000 et 2012, ces deux études analysent, pour l'une, les caractéristiques des essais cliniques ayant servi de base à une autorisation de mise sur le marché d'une nouvelle molécule et, pour l'autre, les raisons scientifiques et réglementaires liées à un retard ou un refus d'autorisation
On October 31, 2013, the US Food and Drug Administration (FDA) suspended marketing and sales of the BCR-ABL tyrosine kinase inhibitor ponatinib (Iclusig, Ariad Pharmaceuticals). Just 7 weeks later, on December 20, 2013, the FDA partially reversed that decision, permitting use of the drug under a narrower indication. Ponatinib was the sixth drug approved for the treatment of chronic myeloid leukemia (CML) or Philadelphia chromosome–positive acute lymphoblastic leukemia and indicated for patients refractory or intolerant to prior tyrosine kinase inhibitor (TKI) therapy (Table).
JAMA , commentaire, 2013